本文摘要:这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员公开发表。该研究表明,用于来自Prevotella和Francisella1(Cpf1),这是一种一般来说用于的基因编辑CRISPR的涉及蛋白9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关恶性肿瘤。这个研究公开发表在科学变革杂志(ScienceAdvances)上,有可能对杜氏肌营养不良的化疗有突破性意义。
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这个研究成果是由德克萨斯大学的西南医学中心研究人员公开发表。该研究表明,用于来自Prevotella和Francisella1(Cpf1),这是一种一般来说用于的基因编辑CRISPR的涉及蛋白9(Cas9)的酶替代物,可以校正动物模型以及人细胞中的疾病相关恶性肿瘤。这个研究公开发表在科学变革杂志(ScienceAdvances)上,有可能对杜氏肌营养不良的化疗有突破性意义。在文章中,德州大学西南团队用于来自DMD患者纤维细胞的诱导多能干细胞(iPS),利用CRISPR-Cpf1来毁坏外显子51中的早期中止密码子。
(网络图片)外显子51造成约13%的患者的肌营养不良蛋白传达的失去。这个基因编辑技术修缮了来自细胞的诱导多能干细胞(iPS)和心肌细胞中的肌营养不良蛋白传达,并减少了心肌细胞的膨胀力。Cpf1首先有张锋在麻省理工学院和哈佛大学研究所的团队找到,被确认为CRISPR的涉及内托核酶。由于Cpf1大于Cas9,因此更容易被取出到运载工具中,具备针对有所不同基因序列的潜力。
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